Nuevos tratamientos para Fibrosis Quística

23rd ANNUAL NORTH AMERICAN CF CONFERENCE
MINNEAPOLIS, MINNESOTA, OCTOBER 15-17, 2009

POTENCIADOR DEL CFTR: Protocolo con VX-770

En la Conferencia norteamericana se presentaron dos actualizaciones de estudios en fase II con el medicamento nuevo VX-770 potenciador del CFTR- Este medicamento tomado por vía oral mejoró la función pulmonar en pacientes con la mutación G551D una mutación de clase III en la que está alterada la activación y regulación del CFTR en la membrana celular.

Esta mutación se encuentra en el 4 % de los pacientes con FQ-

En la parte 1 de este estudio se uso medicamentos y placebo en 20 pacientes con FQ, la dosis empleadas fueron 25 , 75 y 150mg cada 12 horas durante 14 días. Al día 14 se medían los electrolitos en sudor y estos estaban cerca o debajo del umbral de diagnóstico ( 60 meq/l) tanto en los pacientes que tomaban 75 como 150 mg ( Accurso y colaboradores) Pediatr Pulmonology 2009; suppl 32:296)

La parte 2 incluye los pacientes con placebo de la parte 1 y 15 pacientes que recibieron VX-770, 150 mg o 250 mg dos veces por día durante 28 días. El día 28 los niveles de Cloro en sudor estaban dentro de los normal en ambos grupos que tomaron medicamento , en cambio los del grupo Placebo tenían Cloro en sudor de 102 mmol/l- el cambio del basal con tratamiento fue significativo para el día 3 y al final del estudio. Combinando los resultados de la parte 1 y 2 vemos que hubo respuesta favorable con el tratamiento.

La espirometria y la calidad de vida fueron presentadas en otro trabajo separado de Boyle y col. Abstract 217. Pediat Pulmonology 2009;suppl 32:287)

En la parte 1 del protocolo el aumento en la Capacidad vital forzada desde el valor basal al día 14 fue de 150 ml,180 y 220 ml entre los que tomaron VX-770 y en cambio en los que usaron placebo hubo una disminución de la CVF- A su vez entre los que tomaron 75 contra los que tomaron 150 mg también hubo diferencia siendo mejor la CVF en lo que tomaron la dosis mas alta. En cuanto al Volumen espiratorio forzado también hubo aumento o mejoría en los que tomaron 75 y 150 mg de VX-770.

Cuando se estimo la calidad de vida con el CFQ-R hubo también una mejoría en los puntajes de 8 y 11 puntos mejor.

Los ensayos con este nuevo medicamento no han terminado, se esta haciendo un protocolo fase III de 48 semanas con VX-770 en niños con la mutación G551D y otro de 16 semanas en niños con la mutación Delta F 508.

El Dr. Mark Montgomery comenta que este es uno de los muchos estudios que se están haciendo y demuestra la aparición de estos tratamientos fármaco-genéticos. Esto recalca la importancia de conocer las mutaciones que tienen los pacientes, debido a que algunos tratamientos nuevos están dirigidos específicamente a cada mutación.
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Traducido de : http://cfnn.protected.ca/congress_news135