Nuevos tratamientos en Fibrosis quística: Correctores y potenciadores de la proteína CFTR

El candidato más fuerte es Procaftor, que es un péptido que ayuda a la funciónF508del CFTR Procaftor potencialmente mejora el tráfico, la función y la estabilidad de la proteína F508del. Los estudios preclínicos han demostradola eficacia clínica sin signos detoxicidad. Está previsto que Procaftor vendría en forma de polvo, se inhala a través de un nebulizador una vez al día.Esta medicación está en estudio y para poder llegar a los pacientes y ser aprobada le faltan aproximadamente por lo menos seis años.«Procaftor penetra en la mucosa e induce una mejora del 116% en el transporte de  cloruro en la proteína  CFTR  con una duración del efecto de más de 25 horas».

El segundo candidato es Calcaftor, que apunta a corregir el CFTR a través de un mecanismo diferente. Este medicamento también está en desarrollo preclínico.

Calista Terapéutica está trabajando con la Fundación de Fibrosis Quística y actualmente está en busca de financiamiento para el estudio fase 2a. El director general de Calista Terapéutica declaró que «con fármacos peptídicos, pueden hacer mucho más diseño y muchas menos pruebas», y  sugiere que los fármacos peptídicos permiten la producción relativamente barata de grandes cantidades. Calista Terapéutica también tiene previsto solicitar la designación de fármaco huérfano para el Procaftor.Los fármacos peptídicos para FQ presentan una propuesta prometedora por varias razones, de acuerdo con Mallon, el director general de Calista. Por un lado, hay una gran necesidad en la comunidad FQ, que es apoyada por grupos de defensade pacientes . En el aspecto médico, Mallon dijo que el modelo preclínico para la FQ es más  predictivo que los modelos para muchas otras enfermedades.