Denufosol no es efectivo en FQ – Estudio Tiger 2

Denufosol no parece ser eficaz para el tratamiento de la FQ, de acuerdo con los resultados recién liberados de la fase III TIGRE-2. El.

Denufosol es un regulador del canal que aumenta la secreción de cloro, inhibe la absorción de sodio y aumenta la frecuencia del batido ciliar en el pulmón, y que ha estado investigándose en fase III en pacientes con FQ.
«Los resultados fueron decepcionantes e inesperados dijo Adrian Adams, presidente y CEO de Inspire Pharmaceuticals Inc., Raleigh, Carolina del Norte, durante una teleconferencia y transmisión por Internet el 3 de enero de 2011: «Llevaremos a cabo un análisis exhaustivo de los datos para comprender plenamente los resultados de este ensayo y el impacto sobre la evolución futura de Denufosol.»

TIger-2 fue un estudio de fase III en pacientes con FQ con enfermedad pulmonar leve (FEV1 basal> 75% a <110% del valor) Un total de 466 pacientes con FQ participaron en el estudio y fueron asignados al azar a tres veces al día Denufosol o placebo. La edad media fue de 15,1 años. «El análisis de esta segunda etapa de estudio indica una ausencia de beneficio terapéutico significativo en esta población de pacientes,» dijo el Dr. Charles Johnson, Oficial Médico en Jefe, durante la teleconferencia Comentario para Cystic fibrosis News: El Dr. Mark Montgomery comentó: Los resultados de Tiger-2 no son consistentes con los resultados anteriores y son muy desconcertantes.
La teoría sobre la que se basa el desarrollo de Denufosol es muy atractiva, y los estudios iniciales fueron muy prometedores.

¿Podrían los resultados de Tiger-2 atribuirse a un error en el diseño del estudio?

La falta de efecto de Denufosol sobre la función pulmonar y las exacerbaciones pulmonares – indica que los resultados iniciales no pudieron ser replicados.

Es el FEV1 una medida adecuada para valorar el efecto de este medicamento?

Los estudios han demostrado que puede haber una lesión importante de la vía aérea en la FQ, detectada por tomografía computarizada y broncoscopía, que no es detectada por el FEV1 en la función pulmonar.
En la misma línea, puede haber una mejora significativa en la enfermedad del pulmón en la FQ, sin un cambio notable en el VEF1.

Sin embargo el FEV1 fue utilizado en Tigre-1 y en esa etapa si demostró efecto. Por lo tanto, es poco probable que los resultados de Tiger-2 se deban a un error en el diseño del estudio.

El Denufosol se suspendió debido a la falta de efecto, y no porque haya ocasionado efectos nocivos

Por último, un nuevo análisis de los resultados de Tiger-2 puede ayudar a identificar algún subgrupo de pacientes con una mejora significativa gracias al Denufosol.
Este subgrupo, si lo hay, debe ser investigado para determinar si hay genes o marcadores genéticos para la función P2Y2 que pueda afectar el efecto de Denufosol.

Por el momento, estos son resultados muy decepcionantes para un medicamento en el que se tenían muchas esperanzas para nuestros pacientes con FQ.

traducido y resumido de:
www.cysticfibrosisnews.com