¿A que se llama Enfermedades Huérfanas (Orphan disease)?

Son aquellas enfermedades que no han sido «adoptadas» por la industria farmacéutica, ya que proporcionan pocos incentivos financieros para el sector privado de fabricación y comercialización de nuevos medicamentos para tratar o prevenir la misma.

Una enfermedad huérfana puede ser:

1. Una enfermedad rara. Según los criterios de EE.UU., una enfermedad huérfana es aquella que afecta a menos de 200.000 personas. (Hay más de 5.000 enfermedades raras entre ellas podemos mencionar a la Fibrosis quística.)

2. Una enfermedad común que ha sido ignorada (como la tuberculosis, el cólera, la tifoidea y la malaria) porque es mucho más prevalente en los países en desarrollo que en el mundo desarrollado.

Estados Unidos ofrece a través de una ley federal de 1983 los incentivos fiscales sobre los ensayos clínicos y 7 años de exclusividad de comercialización de medicamentos desarrollados para las condiciones o enfermedades poco frecuentes. Desde entonces, más de 200 medicamentos huérfanos han sido aprobados por los EE.UU. Food and Drug Administration (FDA) y están en el mercado. Una legislación similar ha sido aprobada en Japón y Australia.

En el año 2000, la Unión Europea adoptó la legislación modelo sobre medicamentos huérfanos» de EE.UU., pero incluidas las enfermedades tropicales y otros trastornos prevalentes sólo en el mundo en desarrollo. La legislación de la UE prevé 10 años de exclusividad comercial, pero no los incentivos fiscales (porque no hay sistema centralizado en la UE de los impuestos).

Los medicamentos adecuados para muchas de estas enfermedades no han sido desarrollados y se les conoce como «medicamentos huérfanos» ( Orphan drugs)
Como son relativamente pocas las personas que se ven afectadas por estas enfermedades o afecciones a las compañías farmacéuticas que desarrollan medicamentos puede no interesarle, ya que que el medicamento generará ventas relativamente pequeñas en comparación con el costo de desarrollar el fármaco y esto significará una perdida.

Veremos en próximos post algo acerca de medicamentos que entran en esta categoría y que son útiles en Fibrosis quística.